La HAS recommande le maintien du remboursement de l’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire

La commission de transparence de la Haute Autorité de Santé vient de rendre public son rapport :

http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1173766/

« L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire, évaluation du service rendu à la collectivité » Vous trouverez ci-après un extrait de ses conclusions :

Dans ses conclusions, la CT conclut que l’administration de l’hormone de croissance aux enfants ne présentant pas de déficit et atteints le plus souvent de maladies rares, complexes et aux symptômes multiples (dont une petite taille) peut permettre un gain de taille variable selon les patients. Mais les preuves de cette efficacité demeurent de faible niveau et les données actuellement disponibles ne permettent ni d’infirmer ni de confirmer un sur-risque de décès à long terme. Dans ce contexte, la Commission de la Transparence propose le maintien au remboursement de l’hormone de croissance mais appelle à la vigilance des professionnels de santé : la nécessité de discuter des avantages et des inconvénients du traitement avant son instauration, de respecter strictement les doses préconisées par l’AMM, d’arrêter le traitement après 1 an en cas d’absence de réponse au traitement et de réévaluer le traitement après 1 et après 2 ans.
Ces conclusions concordent avec celles d’autres instances d’évaluation à travers le monde. Le 19 décembre 2011, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) confirmait le rapport bénéfice/risque favorable des spécialités d’hormone de croissance, dans le strict respect des termes de l’AMM.
Concernant la sécurité d’emploi à long terme de ces traitements, des données complémentaires de morbi-mortalité issues d’une étude paneuropéenne sont attendues à la fin de l’année 2012 en vue d’une réévaluation.

Dans le syndrome de Prader-Willi, elle juge que le service médical rendu n’est plus modéré mais important.

Cet avis, très nuancé comme d’ailleurs l’ensemble du rapport marque cependant un changement essentiel par rapport à la version de juillet 2011, contestée par les associations et les professionnels de santé. C’est suite à notre action commune que ce résultat a pu être obtenu. L’avis des associations et la spécificité maladies rares ont été pris en compte. C’est une avancée importante vers une plus grande participation des associations dans les décisions de santé.

Nous ne pouvons que nous réjouir de ce résultat, même si nous devons rester vigilants compte-tenu de la réévaluation prévue fin 2012.

François

f.besnier@wanadoo.fr