Le COMP, Committee for Orphan Medicinal Products, dépendant de l’Agence Européenne du Médicament vient de recommander à la commission Européenne d’accorder la désignation de la carbétocine comme médicament orphelin pour le traitement du syndrome de Prader-Willi. La désignation de médicament orphelin donnerait au laboratoire Ferring qui le développe accès à des aides et un soutien méthodologique pour de futurs essais cliniques.
Cette recommandation est une reconnaissance de l’importance de l’ocytocine (la carbétocine étant un analogue de l’ocytocine) dans les manifestations du syndrome de Prader-Willi, manifestations mises en évidence par les travaux cliniques menés depuis 2007 par les équipes de Maithé Tauber et Denise Thuilleaux, et les travaux de recherche conduits par l’equipe de Françoise Muscatelli. Rappelons que PWF a soutenu et soutient ces travaux, dont les résultats publiés en 2011 ont suscité un vif intérêt de la communauté scientifique internationale ainsi que de la fondation FPWR. A côté des études fondamentales toujours menées par F. Muscatelli sur des modèles murins, nous rappelons également qu’une étude clinique est en cours à Toulouse chez les nourrissons, « ocytocine bébé », et dont nous espérons les premiers résultats en Mars-Avril 2012. Un autre programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) est déposé par M. Tauber, portant cette fois sur les adultes. Ce projet est soutenu par la FPWR en particulier par l’opération puzzle.

La communauté française et internationale Prader-Willi ne peut que se réjouir de l’ensemble de ces initiatives et espère que cela pourra être une aide pour les travaux des équipes de recherche cliniques et fondamentales que nous soutenons depuis des années.

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