Journée de travail sur le syndrome de Prader-Willi à Hendaye

Journée de travail sur le syndrome de Prader-Willi à Hendaye

Le 8 juin 2018, s’est tenue à Hendaye une journée de travail sur le thème « Quoi de neuf en 2018 ». Les participants étaient des des chercheurs très impliqués dans les études en cours ainsi que des membres du Pôle scientifique de notre association. Cette journée a permis de faire le point sur :

  • l’état de la recherche en France
  • les situations cliniques
  • le projet OT4B

Le compte-rendu est consultable et téléchargeable ici : CR_rencontre_CRSPW_Juin2018_VF

Le projet OT4B sollicite votre vote avant le 21 juin 2018

Le projet OT4B sollicite votre vote avant le 21 juin 2018

« Depuis sa création, l’association Prader-Willi France a soutenu et soutient la recherche. Soigner, apaiser, rendre nos enfants , adolescents, adultes, heureux, le but de notre vie. Aussi,  nous soutenons la démarche d’OT4B et espérons voir aboutir un traitement. Jacques Leblanc  Président de Prader-Willi France « 
En accordant votre vote au projet OT4B avant le 21 juin 2018, vous permettez qu’il puisse lancer une campagne de financement participatif.
Lien avec l’appel à voter : https://www.wiseed.com/fr/projet/20365272-ot4b (se créer un compte pour pouvoir voter)
Prix Benjamin Delessert 2018 décerné au Pr Maïté Tauber

Prix Benjamin Delessert 2018 décerné au Pr Maïté Tauber

Ce prix, qui encourage la recherche en nutrition, récompense 20 ans de travaux auprès des enfants souffrant du syndrome de Prader-Willi.
Nous reprenons l’article de la Dépêche.fr publié le 27/03/2018 et signé d’Emmanuelle Rey.
https://www.ladepeche.fr/article/2018/03/27/2767998-obesite-infantile-l-expertise-toulousaine-reconnue.html

Des bébés comme des poupées de chiffon. « C’est toujours comme ça que les parents me décrivent leur ressenti. Dans le service, nous recevons une centaine de cas sévères chaque année », témoigne le Pr Maïté Tauber. À l’hôpital des enfants de Toulouse (CHU), la pédiatre endocrinologue s’implique depuis plus de 20 ans dans la prise en charge des enfants porteurs du syndrome de Prader-Willi, une maladie complexe et rare qui concerne une naissance sur 20 000 en France. Son implication lui a valu le prix 2018 de l’Institut Benjamin Delessert qui encourage la recherche en nutrition.
« Cette maladie d’origine génétique se caractérise par une hypotonie sévère : les bébés ont peu de force, ils n’arrivent pas à téter. C’est une anorexie qui se transforme ensuite en obésité associée à des troubles des apprentissages et parfois des troubles psychiatriques », décrit le professeur qui a œuvré, dès 1999, pour que le diagnostic génétique de la maladie soit réalisé précocement. « En France, il intervient aujourd’hui dans les quinze premiers jours de vie. C’est important de savoir (30 % des hypotonies sévères sont des maladies de Prader-Willi) pour pouvoir accompagner les familles et l’enfant surtout pour le volet alimentation car il faut contrôler l’accès à la nourriture. Ce n’est pas l’environnement qui crée l’obésité, c’est la maladie ». La pédiatre, coordinatrice du centre national de référence du syndrome de Prader-Willi, s’est également engagée dans la recherche de traitements. « Aujourd’hui les adultes porteurs du syndrome de Prader-Willi ont le choix entre cinq traitements à l’étude pour réguler le comportement alimentaire. Mon équipe travaille depuis 15 ans sur l’ocytocine, une hormone qui gère l’attachement, l’alimentation et les comportements. Mon objectif est de montrer qu’en traitant tôt les bébés avec cette hormone, en modifie la plasticité du cerveau, on peut jouer sur les voies de régulation de l’appétit et on améliore le manque d’habiletés sociales. En intervenant tôt on peut corriger l’anorexie du nourrisson et réduire l’hypotonie ».

Brevets et start-up
En 2013, 18 bébés âgés de moins de six mois ont ainsi été traités pendant 7 jours à Toulouse (Publication dans la revue Pediatrics en janvier 2017). Une étude comparative (ocytocine contre placebo) est prévue pour la fin de l’année. Trois brevets sur cette thématique ont été déposés et la start-up OT4B a été créée l’année dernière avec l’objectif de proposer un traitement à l’horizon 2020.

Repères :  Le chiffre : 18 bébés > Nouveau traitement.
En 2013, l’équipe de Maïté Tauber (CHU Toulouse) a mis au point une étude portant sur l’administration d’ocytocine à des bébés porteurs du syndrome de Prader-Willi. « Pour pouvoir accompagner les familles et les enfants, il est important que le diagnostic génétique soit réalisé tôt » Pr Maïté Tauber.

20 minutes met en avant OT4B

20 minutes met en avant OT4B

L’espoir porté par  logo est relayé dans les médias. Vous pouvez consulter l’article avec ce lien.
La start-up toulousaine, créée pour produire un traitement thérapeutique avec l’ocytocine, affiche son objectif :

  • obtenir l’AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) pour les nourrissons en 2021
  • obtenir une ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation) pour les enfants dès 2019.

Elle vient de rejoindre l’incubateur Midi Pyrénées.
Pour suivre l’activité d’ OT4B,  consulter son site web: www.OT4B.com

Création de la société OT4B

La création d’OT4B relayée dans la presse :

L’annonce de la création en début d’année de la société OT4B a fait l’objet d’un communiqué de presse sous le titre :
Une start-up émergeant de l’univers des patients et cliniciens pour développer l’ocytocine pour le traitement du syndrome de Prader-Willi.

Le communiqué complet est disponible en cliquant ici.