Recommandations du Centre de référence du syndrome de Prader-Willi pour le déconfinement progressif

Recommandations du Centre de référence du syndrome de Prader-Willi pour le déconfinement progressif

Le Pôle scientifique a demandé au Centre de Référence ses recommandations pour la sortie du confinement des personnes avec le syndrome de Prader-Willi. Nous vous les transmettons :

Déconfinement progressif  – Recommandations préliminaires pour la reprise de la scolarité des enfants et adolescents et la reprise d’activités chez les adultes

Principes :
Les décisions sont prises en tenant compte des souhaits de la personne et de sa famille et du rapport bénéfice/risque pour la personne elle-même et les personnes vivant au domicile.

Les enfants sont à faible risque de covid-19 même en présence d’obésité (https://www.sfpediatrie.com/actualites/communique-sfp-societes-specialite). Malgré un risque théorique de susceptibilité aux affections respiratoires, il n’y a pas eu de complications sévères rapportées chez les enfants et adolescents avec un syndrome de Prader-Willi dans les pays où le coronavirus circule et c’est aussi le cas en France. La scolarité peut donc être reprise comme pour tout enfant en tenant compte des principes évoqués ci-dessus. S’il existe un risque pour certains membres de la famille, la discussion se fait au cas par cas avec le médecin traitant de la famille.

Dans les situations d’enfants ou d’adolescents avec une obésité et/ou des complications sévères en particulier, respiratoires, diabète et/ou cardiaques, on peut considérer que le risque théorique de forme grave de covid-19 est augmenté et la reprise de la scolarité doit donc être discutée au cas par cas, en tenant compte du risque lié au confinement par rapport au risque lié au déconfinement (en particulier la prise de poids, la vie en famille). Dans tous les cas, il est très important de maintenir une activité régulière et une sortie au moins quotidienne.

Chez les adultes avec un syndrome de Prader-Willi, le risque théorique de forme sévère de covid-19 lié à l’obésité et ses complications est en théorie plus important (http://www.afero.fr/article/etat-des-connaissances-et-recommandations) que celui de la population générale; cependant, il n’ y a pas à ce jour de confirmation de cette augmentation. La protection des personnes doit être assurée à la maison et à l’extérieur. Un arrêt de travail peut être prescrit si les personnes travaillent. Les gestes barrières et le port du masque doivent être maintenus lors des sorties.

Si les établissements médico-sociaux accueillant les personnes ouvrent progressivement au public, les décisions d’accueil seront prises entre les établissements, les personnes et leur famille et les médecins en suivant les mêmes principes que ci-dessus et avec le respect des gestes barrières.

Message concernant les séjours à l’Hôpital marin d’Hendaye

Message concernant les séjours à l’Hôpital marin d’Hendaye

Voici les dernières informations concernant l’Hôpital Marin d’Hendaye : les séjours des mois de MAI et JUIN sont annulés.
Nous restons attentifs aux consignes sanitaires du Ministère de la Santé mais surtout aux données épidémiologiques du COVID-19, notre souci premier étant de veiller au bien-être de nos patients.
Par conséquent, nous vous tiendrons informés de toute modification concernant les prochains séjours à Hendaye, avec un délai minimum d’un mois permettant la prise en charge du transport et la préparation du séjour.
Prenez soin de vous !

C. GOUSSERY
Assistante Médico-administrative – Hôpital Marin d’Hendaye 

Communiqué scientifique sur l’étude ZEPHYR

Communiqué scientifique sur l’étude ZEPHYR

Étude Zephyr – Information du pôle scientifique de PWF après échange avec le Pr MaithéTauber, coordonnatrice du Centre de Référence du syndrome de Prader-Willi

Les laboratoires américains Millendo Therapeutics ont décidé d’arrêter de manière inattendue, à l’étape intermédiaire des 3 mois, l’étude internationale ZEPHYR en phase IIb. Les premiers résultats obtenus sur le critère principal d’efficacité ne sont pas statistiquement significatifs. On a retrouvé un important effet placebo comme dans les autres études. Le simple fait de s’intéresser à la personne peut en effet modifier son comportement.

La recherche autour de la ghreline ne s’arrête pas pour autant !
Au vu de données statistiques, Millendo Therapeutics a brutalement arrêté l’étude Zephyr. Mais les centres investigateurs souhaitent pouvoir analyser finement les résultats pour permettre à d’autres équipes de continuer à étudier les différents mécanismes dans lesquels la ghreline est impliquée.
Les recherches sur le syndrome de Prader-Willi ne s’arrêtent pas pour autant, d’autres molécules sont développées et pourront être utilisées dans des essais cliniques en cours ou à venir.

Pour rappel, un essai clinique est toujours indispensable pour toute mise sur le marché d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle indication thérapeutique.
Il se déroule en quatre phases successives qui s’enchaînent et permettent de contribuer à mettre au point un traitement efficace et sûr.

  • La phase I permet de tester la tolérance et l’absence d’effets indésirables du médicament, le plus souvent chez des volontaires sains.
  • La phase II permet d’évaluer l’efficacité thérapeutique optimale en fonction de la dose du médicament

Cette phase peut être divisée en Phase IIa et Phase IIb, qui servent respectivement à démontrer l’efficacité du médicament et sa sûreté d’utilisation ainsi qu’à trouver la juste dose pour un effet thérapeutique optimal.

  • La phase III (étude pivot) est indispensable pour démontrer l’efficacité du médicament par comparaison avec un placebo ou à un médicament de référence.
  • La phase IV assure le suivi à long terme du médicament après sa commercialisation. Elle permet de dépister des effets secondaires rares ou des complications tardives.
Questionnaire en vue d’une formation « parents experts »

Questionnaire en vue d’une formation « parents experts »

De nombreuses associations de patients porteurs de maladies rares font part des difficultés rencontrées par les parents pour gérer les conséquences de la maladie de leur enfant sur leur vie quotidienne (impact psychologique, gestion des démarches médico-sociales, interaction avec les professionnels de santé…).

Ce constat a amené plusieurs filières Maladies rares, dont la filière DéfiScience, à réfléchir à la création d’une formation dite « parents experts » qui devrait permettre aux parents formés d’acquérir des compétences (quelle que soit la pathologie) :
– dans le soutien (gérer l’impact de la maladie de son enfant sur lui, sur soi, sur sa famille + appréhender le rôle d’écoutant dans les associations)
– dans la représentation auprès des hôpitaux, des institutions, lors de congrès, auprès des laboratoires, auprès d’industriels…

Le  questionnaire proposé permettra à la filière de recenser les besoins et d’élaborer un pré-programme de formation.
                                                                                   MERCI POUR VOTRE PARTICIPATION ! 

Cliquez ici pour accéder à ce questionnaire en ligne (25 questions, 5 à 10 minutes maxi environ) avant le 30 avril 2020

Arrêt de l’étude ZEPHYR

Arrêt de l’étude ZEPHYR

Millendo Therapeutics a décidé d’interrompre l’étude internationale ZEPHYR, faute de résultats satisfaisants pour la continuer..
Nous interrogeons le Centre de référence du SPW et revenons vers vous sous la forme d’un communiqué scientifique.
Voir le communiqué (en anglais) sur leur site en cliquant ici

Assouplissement des conditions de sortie pour les personnes en situation de handicap

Assouplissement des conditions de sortie pour les personnes en situation de handicap

Lors d’une intervention dans le cadre de la journée internationale de sensibilisation à l’autisme, le Président de la République a annoncé un assouplissement des conditions de sortie pour les personnes en situation de handicap et leur accompagnant pendant le confinement.

Les sorties, pour les personnes porteuses du syndrome de Prader-Willi, comme pour les autistes et les personnes ayant par des troubles du comportement liés à un handicap, sont désormais autorisées dans les conditions suivantes, en respectant les gestes barrière :

  • les sorties ne sont pas limitées à 1H, ni contraintes à 1Km du domicile, pour permettre notamment d’aller dans un lieu de dépaysement,
  • ni régulées dans leur fréquence et leur objet,
  • dès lors que la personne ou son accompagnant justifie aux forces de l’ordre d’un document attestant de la situation particulière de handicap.

S’agissant des déplacements d’un tiers professionnel ou non pour la prise en charge de personnes en situation de handicap,  le déplacement entre dans le cadre des déplacements pour assistance à personnes vulnérables, sans condition de durée ou de distance.

Cette mesure ne fait pas l’objet d’une attestation dédiée, mais consigne est donnée aux préfets et aux forces de l’ordre d’une prise en compte spécifique. Il faut donc toujours pour autant remplir et avoir l’attestation habituelle dérogatoire de déplacement.

L’attestation en mode facile à lire et à comprendre peut-être téléchargée en cliquant  ici